A klinikai vizsgálatok költségének aránytalan növekedése – mi az oka és mit tehetünk ellene?

Dr Barótfi Szabolcs, MSD Pharma Hungary Kft.

Május 20.-a a Klinikai Vizsgálatok Világnapja – ennek alkalmából minden évben felhívjuk a figyelmet arra, hogy a klinikai vizsgálatok alapvető szerepet játszanak az új gyógyszerek, terápiás eljárások és orvosi eszközök fejlesztésében. Ez a tevékenység kulcsfontosságú az egészségügyi ellátás javításában és az új kezelési módszerek biztonságosságának és hatékonyságának bizonyításában.

Fontos kiemelni, hogy  a klinikai vizsgálatok szigorú etikai és tudományos irányelvek szerint folynak, illetve hogy az önkéntes résztvevők bevonásával végzett kutatások során a résztvevők biztonsága mindvégig elsőbbséget élvez. A vizsgálatok előtt átfogóan felmérik a lehetséges kockázatokat és a várható előnyöket, amely alapján az erre kijelölt hatóság eldönti, hogy elindítható-e a kutatás.

A klinikai vizsgálatok nemcsak új gyógyszerek előállításához vezetnek, hanem hozzájárulnak az orvostudomány fejlődéséhez is azáltal, hogy új ismereteket szolgáltatnak a betegségek lefolyásáról, a terápiás stratégiákról és a kezelésre adott egyéni válaszokról. Az így keletkezett információk alapján a felismerhető minták segítségével lehetőség nyílik a diagnosztikai és terápiás protokollok fejlesztésére is.

A klinikai vizsgálatokba való önkéntes bekapcsolódás lehetőséget ad az egyéneknek arra, hogy aktív részesei legyenek a gyógyítás fejlődésének. Ezzel hozzájárulhatnak a jövőbeli generációk egészségének javításához és az orvosi ellátás színvonalának emeléséhez.

Egy új gyógyszer kifejlesztésének költsége az elmúlt száz évben jelentősen megnőtt. Területtől függően a teljes összeg átlagban másfél- kétmilliárd amerikai dollárra rúg, amelynek tetemes hányadát a klinikai vizsgálatok költsége teszi ki1. Emiatt az innovatív gyógyszerfejlesztő vállalatatok egy ideje már igyekszenek kordában tartani a human fázisú kutatásokkal kapcsolatos kiadásokat.

2024 januárjában “ A klinikai vizsgálatok költségét meghatározó tényezők”címmel jelent meg egy cikk2 a Nature folyóiratban, mely az utóbbi években folyamatosan emelkedő klinikai vizsgálati költségeket, és az azt befolyásoló tényezőket veszi górcső alá. A tanulmány megvilágítja mindazon szempontokat, amelyek hozzájárulhatnak ehhez a tendenciához, emellett javaslatokkal is szolgál a probléma kezelésére vonatkozóan.

A cikk rámutat arra, hogy míg a vizsgálati költségek jelentősen emelkedtek, a klinikai vizsgálatok sikerrátája lényegében nem változott ugyanazon idő alatt. Az adatok arra engednek következtetni, hogy a klinikai vizsgálati költségek aránytalanul megnőttek a gyógyszerkutatás és -fejlesztési költségen belül. A cikk szerzői az alábbi tényezőket látják a klinikai vizsgálati költségek növekedésének hátterében2:

  1. A betegek toborzásával kapcsolatos nehézségek: A növekvő számú klinikai vizsgálat egyre inkább fokozza a vizsgálatba bevonható betegekért vívott versenyt. Ez különösen jellemző olyan területeken, ahol egy időben sok gyógyszeripari vállalat fejleszt terápiát, például az immuno-onkológiában vagy néhány ritka betegségben. Ennek eredményeként a páciensek toborzására fordított idő és a vele járó költségek növekednek, ráadásul a toborzás minősége csökken (olyan betegek kerülhetnek bevonásra, akik a bevonási kritériumok “határán” billegnek, és ez akár kifejezettebb placebo hatást is eredményezhet).
  2. Erőforrás problémák: A szponzorok és CRO-k a vizsgálóhelyek díjazását általában mérföldkövekhez kötik, ami hátrányosan befolyásolhatja a hosszú és bonyolult vagy például az  adaptív klinikai vizsgálatokba történő – a vizsgálóhelyek részéről szükséges – erőforrás befektetést.  
  3. Fokozott verseny a szerződéses klinikai kutatási szolgáltatásokért: A pénzügyi válság és a közelmúltbeli COVID-19 világjárvány idején, több szerződéses kutatásszervező vállalat (CRO) pénzügyi nehézségekbe ütközött, amely a CRO piac konszolidációjához vezetett. A CRO-k számának csökkenése fokozta a szolgáltatásaikért folyó versenyt, ezáltal hozzájárulva a kutatási költségek növekedéséhez.
  4. A komplexitás növekedése: Az új biomarkerek használata és a fejlett képalkotó eljárások növelték a klinikai vizsgálatok komplexitását. Az elemzésekhez szükséges egyre nagyobb mennyiségű adat begyűjtése növeli az egész rendszer működtetésének terheit, ami végül magasabb költségeket eredményez az információtechnológia, a monitorozás és data management terén egyaránt.

A cikk az alábbi megoldásokat javasolja a klinikai vizsgálatok költségének csökkentésére2:

  1. A vizsgálati protokollok egyszerűsítése és optimalizálása: A vizsgálati protokollok optimalizálásának lehetőségei ritkán kerülnek kihasználásra. Az egyik ilyen a vizsgálati elemszám szimuláció, amely hasznos módszer lehet a minta elemszám csökkentésére vagy akár egy teljes vizsgálat elvégzését szükségtelené teheti (pl. egy klinikai gyógyszer-gyógyszer interakció vizsgálat helyett in-vitro adatokra épülő fiziológia-alapú famakokinetikai modellezés adatai használhatóak).
  1. Adaptív vizsgálati elrendezések alkalmazása: Az adaptív kombinált IIb/III. fázisú vizsgálati design-ok, illetve a mérföldkövekhez kötött finanszírozással működő folyamatos adaptív vizsgálatok ösztönzése javíthatja a hatékonyságot és csökkentheti a költségeket. Emellett az ún. “master” protokolok, amelyek több alprotokolt foglalnak magukban, szintén csökkenthetik a költségeket és több kezelési lehetőséget nyújthatnak a résztvevő betegeknek.
  2. A valódi innovációra történő fókuszálás: Az azonos vagy hasonló gyógyszerekkel végzett “duplikált” tanulmányok kiküszöbölése és az anyagi erőforrások leginkább innovatív eszközökre történő allokálása segítheti a vizsgálati költségek kontroll alatt tartását. Az azonos gyógyszereket vizsgáló, különböző vállalatok közötti koordináció csökkentheti azon vizsgálatok számát, amibe nem, vagy csak nagyon nehezen lehet elegendő számú alkalmas beteget találni.
  3. A technológiai fejlesztések jobb kihasználása: A különböző decentralizált vizsgálati eljárások (Decentralized Clinical Trials – DCT), valamint a hordozható készülékek és az elektronikus betegnaplók alkalmazása növelheti a hagyományos klinikai vizsgálatok költséghatékonyságát. Ezek az eszközök és eljárások értékes, az egészségügyi ellátórendszeren kívül keletkezett (úgynevezett real-world) adatokat szolgáltathatnak viszonylag kis költségvonzattal.
  4. A transzparencia fokozása: A gyógyszerek fejlesztésére fordított költségek átláthatósága ösztönözheti a hatékony piaci versenyt a klinikai kutatási szolgáltatások terén, és segítheti a költséghatékony gyógyszerek kifejlesztését. Ezt az átláthatóságot mind az iparág, mind a kormányzati szinten elő kell segíteni.

A cikk hangsúlyozza, hogy ezeknek a megoldásoknak a végrehajtása közös erőfeszítéseket igényel a gyógyszerfejlesztők, az orvosi etikai bizottságok és a szabályozó hatóságok részéről2.

Összefoglalva, a klinikai vizsgálatok növekvő költségei kihívást jelentenek a gyógyszerfejlesztés és az elérhető árú gyógyszerek szempontjából. A költségemelkedés mögött álló tényezők megértése és a lehetséges megoldások megvalósítása hozzájárulhat a probléma kezeléséhez, és biztosíthatja a hosszú távú fenntarthatóságot az egészségiparban.

Források:

  1. Wouters OJ, McKee M, Luyten J (March 2020). “Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018”. JAMA. 323 (9): 844–853. doi:10.1001/jama.2020.1166. PMC 7054832. PMID 32125404. Megtekintve: 2024. május 7.
  2. Hijma, H.J., Zhuparris, A., van Hoogdalem, E.J. and Cohen, A.F., 2024. Disproportional inflation of clinical trial costs: why we should care, and what we should do about it. Nature Reviews Drug Discovery. Megtekintve: 2024. május 7.

Lezárva: 2024. május 8.

HU-NON-01201