Bár egy klinikai vizsgálat összköltségét számos tényező befolyásolja – elég, ha csak a vizsgált terápiás területre, a bevont betegek számára, az alkalmazott diagnosztikai eljárásokra, a vizsgálat időtartamára vagy a vizsgálóhelyek földrajzi elhelyezkedésére gondolunk –, az általános tendencia, hogy a klinikai vizsgálatok évről évre egyre többe kerülnek. Tomasz Sablinski, a Transparency Life Sciences vezérigazgatója szerint a klinikai vizsgálatok költsége 2008 és 2019 között gyakorlatilag a duplájára nőtt. A legmagasabb költségek a késői, III. fázisú vizsgálatoknál jelentkeznek, ahol nagyobb számú betegpopuláció tesztelése történik. Egy elemzés, amelyet a világ legnagyobb klinikai vizsgálati adatbázisával rendelkező Phesi cég 4.363 darab III-as fázisú vizsgálaton végzett, kimutatta, hogy egy ilyen típusú vizsgálat lebonyolítása manapság átlagosan 30 millió dollárba kerül.1
A költségnövekedés egyik fő oka a növekvő komplexitásban rejlik, ami a vizsgálati protokollok területén is megfigyelhető. A Tufts Center for the Study of Drug Development (Tufts CSDD) 2021-ben végzett kutatása szerint 2020-ban egy fázis II-es vagy III-as vizsgálatnak átlagosan 20 végpontja és 1,6 fő végpontja volt, ami 27%-kal több a 2009-es adatokhoz képest. A vizsgálati tervben előírt beavatkozások átlagos száma pedig ugyanezen időszakot összehasonlítva 44%-kal nőtt. Ugyancsak érdekes adat, hogy a fázis III-as vizsgálatok ma átlagosan 3,6 millió adatpontot gyűjtenek, ami csaknem tízszer több, mint 10 évvel ezelőtt.2
A bonyolultabb, a rutin ellátástól eltérő vagy újszerű eljárásokat igénylő és nagyobb számú végpontot tartalmazó (jellemzően onkológiai vagy ritka betegséget tanulmányozó) protokollok rendszerint több módosítással járnak, ami tovább emeli az egyébként is tetemes költségeket: II. fázisú vizsgálat esetében minden egyes módosítás átlagosan 141.000 dollár többletet jelent, míg ugyanez III. fázis esetében több mint háromszoros, 535.000 dollár. És mivel minden egyes II. és III. fázisú vizsgálathoz átlagosan 2,2, illetve 2,3 lényeges vizsgálati terv módosítás kapcsolódik, összeségében ez 300.000 – 1.000.000 dolláros pluszkiadást okoz. A valós ráfordítás azonban ennek akár három-négyszerese is lehet, amennyiben az indirekt költségeket is hozzászámoljuk, pl. ha a módosítás miatt csak késve tud engedélyt szerezni és piacra kerülni a termék. Ha a fentiekhez még azt is hozzávesszük, hogy a módosítások közel felét (45%-át) a vállalatok elkerülhetőnek vélik, nem meglepő, hogy az ipar jelentős erőfeszítéseket tesz a protokoll módosítások számának csökkentésére. 3
Erre egy jól bevált módszer, hogy a kutatást végző cégek az elkészült vizsgálati terv átnézésére és véleményezésére az adott terápiás területet jól ismerő egészségügyi szakembereket kérnek fel, még az engedélyezési kérelem benyújtását megelőzően, hogy megelőzzék az átdolgozásra vonatkozó hatósági vagy etikai bizottsági kéréseket. Manapság sok vállalat már a betegek véleményét is kikéri, hogy a megvalósíthatóság biztosítása mellett a betegek vizsgálati részvételének terhét is minimalizálni tudják.
A módosítások számának csökkentésében a szabványosított protokolltemplátok is segítséget jelenthetnek. Ilyen sablont dolgozott ki az innovatív új terápiák kutatás-fejlesztésének racionalizálását és felgyorsítását célul kitűző non-profit szervezet, a Transcelerate Biopharma Inc. is a pharmacégek, hatóságok, vizsgálóhelyek valamint a betegek által korábban jelzett gyakori problémák orvoslására. A Common Protocol Template (CPT) ezen felül a vizsgálati célkitűzések és a végpontok közötti összekapcsolhatósággal lehetővé teszi a felesleges komplexitások és az összefüggések hiányának korai felismerését is.3
Végül ma már nem lehet elmenni a mesterséges intelligencia (AI) és a gépi tanulás (ML) nyújtotta lehetőségek mellett sem. Az anonimizált, valós környezetben keletkezett adatok (Real-World Data – RWD) a korábbi kutatási adatokkal kombinálva analitikus statisztikai vagy AI/ML modellekbe táplálhatóak és sikeresen alkalmazhatóak többek között a vizsgálatok sikerének valószínűségére vonatkozó előrejelzésekben, a betegbevételi és kizárási kritériumok optimalizálásában, elektronikus egészségügyi adatokból (Eletronic Health Records – EHR) történő külső kontrollkar létrehozásában, a betegminta méretének optimalizásában vagy akár a megfelelő gyógyszeradagolás/dózis előrejelzésében.4 Hogy a jövőben csökkenthető-e érdemileg a módosítások száma, és milyen módszer(ek) hozzák el az igazi fordulatot, arra még várnunk kell a következő ilyen irányú vizsgálat lefolytatásáig – az biztos, hogy mind a szponzori, mind a hatósági és vizsgálóhelyi oldalon nagyon várjuk a kedvező változást.
Felhasznált források:
- Clinical trial costs go under the microscope by Mike May, 06 March, 2019, https://www.nature.com/articles/d41591-019-00008-7
- IMPACT Report by Tufts Center for the Study of Drug Development, Volume 23, Number 1, January/February 2021, https://f.hubspotusercontent10.net/hubfs/9468915/TuftsCSDD_June2021/images/Jan-Feb-2021.png
- Need to Make Changes to Your Clinical Trial? It’ll Cost Money and Time by ClarivateTM, November 2, 2016, https://clarivate.com/blog/need-to-make-changes-to-your-clinical-trial-itll-cost-money-and-time/
- Optimizing the cost of clinical trials by Basia Coulter, February 24, 2023, https://stayrelevant.globant.com/en/technology/healthcare-life-sciences/clinical-trials-cost-breakdown/
A cikket összeállította:
Kállai Zsuzsa
A cikk megjelenését az MSD Pharma Hungary Kft. tette lehetővé.
HU-NON-01032
Lezárás dátuma: 2023. szeptember 7.