Átmeneti megoldás volt a járványban, vagy velünk marad hosszú távon?
A klinikai vizsgálatok szponzorai régóta keresik annak módját, hogy miképpen lehet a vizsgálatokat gyorsabbá, és a vizsgálóorvosok, valamint a betegek számára könnyebbé tenni. A vizsgálatok decentralizálása egyik fontos példája ezeknek a törekvéseknek. A decentralizálás lényege, hogy a kutatás egyre nagyobb részét viszik a beteghez, ellentétben a hagyományos megközelítéssel, ahol a beteget viszik egy vizsgálati központba.
A COVID világjárvány során jelentősen nőtt a decentralizált klinikai vizsgálatok (Decentralized Clinical Trial, DCT) elfogadottsága, tekintettel arra, hogy az egészségügyi ellátórendszerek átálltak a COVID-os betegek kezelésére, illetve a betegek utazási lehetőségei is beszűkültek a társas távolságtartás szabályai miatt. A járvány időszaka alatt mintegy 80%-kal csökkent a klinikai vizsgáló központok hozzáférhetősége.1 Ugyan a DCT-k egyes összetevői a COVID-ot megelőzően is léteztek, különböző okoknál fogva nem kerültek széleskörűen alkalmazásra. A koronavírus járvány hatására indult ugrásszerű növekedésnek a vizsgálatok decentralizációja és virtualizációja. A szakma konszenzusa egyre inkább az, hogy a járvány során – átmeneti intézkedésként – bevezetett DCT elemek nagy része hosszútávon velünk marad. Egy felmérés eredményei szerint a betegek 98%-a, az orvosoknak pedig 72%-a volt elégedett a távoli gyógyítás különböző formáival.2
Mik a decentralizált klinikai vizsgálatok előnyei?
Nagy általánosságban egy adott klinikai vizsgálatba potenciálisan bevonható betegek mintegy 70%-a több mint 2 órányira lakik az elérhető vizsgálóhelyek valamelyikétől, ezért a decentralizáció kiszélesítheti az elérhető betegek körét, ezáltal javíthatja a betegbevonás hatékonyságát.1
Egy másik előny a vizsgálóhelyi személyzet munkaterhelésének csökkentése, hiszen számos olyan feladat, ami a hagyományos modellben a személyzettől sok időt vesz el (pl. gyógyszerkiadás, bizonyos orvosi vizsgálatok és az adatok ellenőrzése), a decentralizált modellben távolról (valaki más – adott esetben maga a beteg – által) is elvégezhető. A feladatok ilyen jellegű elmozdulását a különböző technológiák és szolgáltatások fejlődése tette lehetővé. Az olyan eszközök vagy eljárások, mint pl. az elektronikus betegtájékoztató és beleegyező nyilatkozat, telemedicina, távoli monitorozás vagy digitális kérdőívek lehetővé teszik a vizsgálóorvosok számára a betegekkel történő kapcsolat megtartását személyes találkozás nélkül. Hasonlóképpen a különböző mobil- és otthoni ápolást nyújtó szolgáltatások, vagy alternatív egészségügyi ellátóhelyek egyre több eljárás vizsgálócentrumon kívüli elvégzését teszik lehetővé.
Milyen típusai vannak a decentralizált vizsgálatoknak?
A decentralizált klinikai vizsgálatot a beteg szükségletei köré építik, ezáltal javítva a betegek klinikai vizsgálatban történő részvételével kapcsolatos tapasztalatát. Ezekben a vizsgálatokban cél, hogy azt a beteg számára vagy kényelmesebbé tegyék, vagy minél közelebb vigyék az otthonához, esetleg mindkettő. Ez rugalmasabb vizsgálattervezést, valamint a résztvevők fokozott elkötelezettségét és megtartását teszi lehetővé. A decentralizáció mértéke igen széles skálán mozoghat attól függően, hogy mire ad lehetőséget az adott klinikai vizsgálat felépítése, célkitűzése és a bevonni tervezett betegpopuláció sajátosságai. A teljesen virtuális vizsgálatok (melyben a betegbevonás és minden eljárás a beteg otthonában történik, illetve a beteg saját magának adagolja a vizsgálati készítményt) ennek a skálának az egyik, míg a hagyományos – kizárólag vizsgálóközpontban végzett – vizsgálatok a másik végét jelentik. Az utóbbi időben a virtuális vizsgálatok lassú terjeszkedésének lehetünk szemtanúi a kisebb korai fázisú vagy regisztráció utáni vizsgálatoktól a nagyobb, pivotális vizsgálatok irányába. Mindezek ellenére a jövőben nem várható a teljesen virtuális módozat széleskörű elterjedése. Megmarad azokban a vizsgálati típusokban, ahol egy már jól ismert, kevés mellékhatással rendelkező készítményt vizsgálnak valamilyen enyhe betegségben, távoli lokációkban is regisztrálható és értékelhető végpontok felhasználásával.1
Gyakoribb lesz, hogy egy adott vizsgálat egy vagy néhány decentralizációs elemet tartalmaz, függően attól, hogy mik a vizsgálati végpontok, milyen a vizsgált betegpopuláció és mik a vizsgálati készítmény jellegzetességei. Az ilyen jellegű vizsgálatok már egyre inkább elterjedtek. A szponzorok mintegy 48-95%-a már legalább egy ilyen 3-as fázisú vizsgálatot végzett.2 Ezen a téren intenzív bővülés várható, ami abból is látszik, hogy míg egy 2019-es felmérésben a megkérdezett szponzorok és CRO-k 38%-a válaszolta azt, hogy a DCT-k a portfoliójuk jelentős részét fogják képezni, 2021-ben ugyanez az érték már 100% volt.1 A klinikai vizsgálatok szervezői a decentralizált módszerek és technológiák széles tárházából válogathatnak, ugyanakkor fontos megjegyezni, hogy az olyan eljárások, mint pl. a betegszűrés vagy komplex képalkotó eljárások, továbbra is a beteg vizsgálóközpontban történő jelenlétét fogják igényelni.
Milyen tényezők segítik elő a decentralizált vizsgálatok elterjedését?
A COVID-járvány felgyorsította mindazon folyamatokat, amelyek a decentralizáció felé való eltolódásnak kedveznek. Ezen kívül az alábbi faktorok fontos szerepet játszanak abban, hogy a DCT-k még nagyobb arányt fognak kihasítani a gyógyszeripari vállalatok jövőbeli vizsgálati portfólióiból:
1) A digitális egészségügyi technológiák egyre növekvő használata, valamint a távoli orvos-beteg találkozások arányának növekedése
2) A betegek kényelmének előtérbe kerülése
3) Az adatok rögzítéséhez és feldolgozásához használt eszközrendszer megbízhatóbbá válása
4) A gyógyszeripari szabályozó hatóságok támogató hozzáállása
5) A különböző DCT megoldásokat kínáló innovatív vállalatok számának jelentős bővülése
Milyen tényezők akadályozhatják a decentralizált vizsgálatok elterjedését?
A DCT-k lehetséges előnyei mellett nem szabad figyelmen kívül hagyni az esetleges akadályokat sem. A klinikai vizsgálatok decentralizálásának lehetősége minden várható haszna ellenére, kihívásokat is jelent egy olyan iparág számára, amelyet gyakran hosszú ciklusidők és általánosságban a konzervativizmus jellemez. A DCT-k megvalósítására törekvő szponzoroknak és szolgáltatóknak el kell igazodniuk a technológiai és módszertani bizonytalanságokban, és mindeközben egyensúlyba kell hozniuk a különböző érdekelt csoportok igényeit. A döntéshozóknak az alábbi öt szempont figyelembevételével kell kialakítaniuk a decentralizációval kapcsolatos operatív és üzleti stratégiájukat:
1) Adatminőség
Különös figyelmet kell fordítani arra, hogy az évtizedek óta használt végpontok és az azok felvételéhez szükséges módszerek lecserélése után ne sérüljön az adatminőség. A különböző applikációk, eszközök technikai és klinikai validációja kritikus és kihagyhatatlan lépés ebben a változtatási folyamatban.2
2) Betegcentrikusság
A betegek digitális technológiák használatával kapcsolatos komfortérzete, illetve a személyes orvos-beteg találkozás iránti preferenciája nem egyforma. A DCT-k előkészítésénél a különböző adatfelvételi eszközök és otthonápolási megoldások tervezésénél ezeket a szempontokat messzemenően érdemes figyelembe venni.2
3) A vizsgálóhelyek igényei
A betegekhez hasonlóan a vizsgáló személyzet virtuális orvos-beteg találkozással kapcsolatos tapasztalata is nagyon különböző lehet. A vizsgálóhelyek számára továbbá plusz terhet jelent, hogy egyszerre többféle technológiai platformmal kell dolgozniuk. Emiatt a vizsgálatok szponzorainak magas színvonalú logisztikai és technológiai támogatást kell biztosítaniuk, hogy a vizsgálók az erőforrásaikat a betegekre (és adott esetben ne a technikai hibák elhárítására) tudják összpontosítani.2
4) Hatósági elvárások
A megbízóknak folyamatosan alkalmazkodniuk kell a különböző hatósági iránymutatásokhoz, amelyek gyorsan változnak, és országonként jelentősen eltérhetnek. Az egynél több országban végzett vizsgálatokra további, határokon átnyúló adatszabványok, valamint adatretenciós szabályok vonatkoznak. Emiatt elengedhetetlen, hogy a vizsgálatok szervezői az adott régióra szabott megközelítést alkalmazzanak és már az elején megtervezzék az optimális ország-lábnyomot.2
5) Belső ellenállás
Mint minden változtatási folyamatban, a decentralizált vizsgálatokra történő átállás esetében is számolni kell a szervezeteken belüli ellenállással. Ide tartozik, hogy bizonyos szereplők szkeptikusak a módszer bevezetésének időszerűségével kapcsolatban, mások esetleg hiányolhatják a decentralizáció működési modelljének megalapozottságát, illetve általános ellenérvéként fogalmazódhat meg az átállás költségigénye.2
A decentralizált klinikai vizsgálatok tehát jelentős szerepet játszhatnak a gyógyszerfejlesztésben. Ez az új, innovatív megközelítés segíthet a költségek csökkentésében, a vizsgálatok felgyorsításában, valamint a betegek elkötelezettségének és megtartásának javításában. A DCT-k emellett nagyobb rugalmasságot is kínálnak a szponzoroknak a vizsgálatok tervezése és végrehajtása tekintetében. Fontos azonban megjegyezni, hogy a DCT-k nem mentesek a kihívásoktól. A szponzoroknak különösen az adatminőségi és -kezelési kérdéseket kell figyelembe venniük az ilyen típusú kutatások megtervezése és végrehajtása során.
A COVID-járvány után úgy tűnik, hogy a klinikai vizsgálatok decentralizációja nagyobb lendületet vett. Ez a változás tovább fogja formálni az iparágat, és összességében hozzájárul ahhoz a közös célhoz, hogy még több beteg, még hamarabb jusson hozzá életet mentő új terápiákhoz.
Felhasznált források:
1. Van Norman G, et al. Decentralized Clinical Trials. J Am Coll Cardiol Basic Trans Science. 2021 Apr, 6 (4) 384–387.
https://doi.org/10.1016/j.jacbts.2021.01.011– letöltve: 2021.04.14.
2. No place like home? Stepping up the decentralization of clinical trials by Gaurav Agrawal, Rachel Moss, Ralf Raschke, Stephan Wurzer, and John Xue. McKinsey’s Pharmaceuticals & Medical Products Practice.
https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/no-place-like-home-stepping-up-the-decentralization-of-clinical-trials – letöltve: 2022.11.22.
A cikket összeállította:
Barótfi Szabolcs
A cikk megjelenését az MSD Pharma Hungary Kft. tette lehetővé.
HU-NON-00886
Lezárás dátuma: 2022. december 5.