Klinikai vizsgálatok az orvostudomány fejlődésének szolgálatában

Klinikai vizsgálatok az orvostudomány fejlődésének szolgálatában

Abban manapság már mindenki egyetért, hogy a 2020-as év fontos mérföldkő volt a modernkori társadalmak számára. Hosszú, globális járványmentes időszak után látszólag a semmiből váratlanul megjelent egy ismeretlen vírus, amely gyors terjedésével és az általa okozott súlyos betegség következményeivel szinte az egész világon hosszú ideig nagy nyomás alatt tartotta az egészségügyi ellátórendszert. Sok minden történt a világjárvány kitörése óta, illetve annak nyomán, és a társadalmi hatásai a mai napig érezhetőek. Az egyik jelenség, aminek Magyarországon is tanúi lehettünk a közvélemény érdeklődésének növekedése először a járványtan, majd néhány hónap elteltével az oltások, illetve a gyógyszerek kifejlesztése iránt. Kis túlzással úgy tűnt, hogy hazánk az elmúlt három évben a tízmillió epidemiológus és farmakológus országává vált. A közösségi médiában számtalan vélemény látott napvilágot a témához kevésbé értőktől arról, hogy honnan ered a vírus, hogyan terjed, mennyire súlyos betegséget okoz, kell-e védőoltás, mivel kell kezelni a COVID-ot és így tovább. A COVID-járvány három éve elég világosan megmutatta, hogy a tudománykommunikáció hagyományos eszközei nem képesek felvenni a versenyt a posztmodern társadalomban dominánssá vált és a post-truth korszakot jellemző kommunikációs dinamikával. A járvány hullámain ismét felerősödött az oltásellenesség, illetve a gyógyszeres terápiák szerepét teljes mértékben megkérdőjelező, gyakran összeesküvés elméletekben hívő erők hangja. Most, hogy lecsillapodott a járvány és az élet visszatérni látszik a régi kerékvágásba, érdemes visszatérni a tényekhez, és megemlékezni arról, hogy milyen szerepet játszott az orvos- és gyógyszerésztudomány az elmúlt évszázadok során az emberek életminőségének, illetve életkilátásainak javításában.

A születéskor várható élettartam globális átlagban 1900-ban 30,9 év, 1940-ben 46,7, 1980-ban 61,13 év volt. [1] Mint látható, 1940 után drámai javulás következett be a várható élettartamban, ami három tényezőnek tulajdonítható:

1. A globális gyógyszer- és kémiai innovációk hulláma: penicillin, sztreptomicin, vakcinák, felfedezése stb.

2. Az orvosi és a közegészségügyi technológia terjesztése és elérhetővé válása mindenki számára, beleértve a szegényebb országokat is.

3. Az egészség nemzetközi státuszának (értékének) változása, amely gyakorlatilag “joggá” vált, a puszta “kívánatosból”.

Míg a várható élettartam korai emelkedése a fertőző betegségek kontrollálásának eredménye volt, a későbbi javulás az életmódbeli betegségekre való összpontosítás következményének tulajdonítható. 1991 és 2004 között a várható élettartam az USA-ban 2,33 évvel javult, főként az orvosi innovációnak (új gyógyszerek felfedezése és elérhetősége) köszönhetően, de olyan problémák kezelésének következtében is, mint a dohányzás, illetve az elhízás.[2] A szívbetegségek okozta halálozás az USA-ban több mint felére csökkent 1950 és 1995 között, aminek következtében a várható élettartam körülbelül három és fél évvel nőtt, amelynek felét-kétharmadát a koszorúér-ellátó egészségügyi intézményeknek, a magas vérnyomás kezelésének, valamint a koronária-betegségek orvosi és sebészeti kezelésének tulajdonítják.[3] A gyógyszerek és vakcinák tehát fontos szerepet töltöttek és töltenek be ma is az egészségügyi ellátásban, ugyanakkor fontos kiemelni azt is, hogy számos betegség esetében nem rendelkezünk gyógyszeres terápiás lehetőséggel, emiatt jogosan érezhet hiányt az átlagember. Nagyon sok olyan terület van, ahol intenzív kutatás folyik a betegség kialakulásának jobb megértésére, illetve a lehetséges terápiás utak megtalálására. A gyógyszerkutatás azonban nem sprint, hanem egy nagyon hosszú maraton. A humán szervezet rendkívül komplex felépítése és működése, illetve a kutatásban résztvevő emberek védelmét biztosító, igen szigorú kutatásetikai és szakmai normák miatt egy új gyógyszer kifejlesztése nem hónapokban, hanem inkább években- évtizedekben mérhető. A laboratóriumi fázisból kikerülve is szükség lehet további 5-8 évre, mire a humán gyógyszerfejlesztés fázisain végigmenve, regisztrációra, majd piacra kerülhet egy megfelelő hatásosságú és biztonsági profillal rendelkező gyógyszerkészítmény. A humán fejlesztési fázis során randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatok (randomized, controlled clinical trial, RCT) sokaságában kell a gyógyszerjelöltről olyan hatásossági és biztonságossági adatokat gyűjteni, amelyek az engedélyeztetés alapját képezik. Az RCT-k jelentik több mint hat évtizede a gyógyszerfejlesztés arany standardját; a világ minden részében igaz, hogy kizárólag olyan gyógyszert lehet engedélyeztetni, amelyhez az adatokat a Helyes Klinikai Gyakorlat (Good Clinical Practice)  elnevezésű, rendkívül szigorú nemzetközi szakmai és etikai szabályrendszernek megfelelően megtervezett és kivitelezett randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatokban gyűjtötték. A klinikai vizsgálat tehát elengedhetetlen lépése egy új gyógyszer vagy védőoltás kifejlesztésének. Fontos kiemelni, hogy klinikai kutatást Magyarországon kizárólag az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet írásbeli engedélyének birtokában lehet végezni [4]. Az engedély kiadásának feltétele, hogy a kutatást az Egészségügyi Tudományos Tanács illetékes szakbizottsága etikailag és szakmailag egyaránt támogassa.

Hazánkban évente  körülbelül 300 új klinikai vizsgálat kerül engedélyeztetésre, és tízezres nagyságrendű beteg vesz részt ezekben a kutatásokban [5]. A klinikai vizsgálatokat végző egészségügyi intézmények orvosai és nővérei a mindennapi betegellátásban töltött idejükön felül, szigorú szabályok és kutatási protokoll alapján végzik a kutatásokat. A vizsgálati protokoll határozza meg az ún. bevonási és kizárási kritériumokat, tehát azt, hogy pontosan milyen betegcsoport vonható be a vizsgálatba, és hogy milyen megfigyelések és vizsgálatok révén, a résztvevőkről milyen adatok kerülnek összegyűjtésre az adott készítmény alkalmazása közben. A klinikai kutatás is egy olyan téma, amellyel kapcsolatban számos tévhit kering. Álljon itt egy ábra, amely eligazodást nyújt ezekben a kérdésekben:

Minden év május 20-án ünnepeljük a klinikai vizsgálatok nemzetközi világnapját, amely azt a célt szolgálja, hogy felhívja a figyelmet a humán gyógyszervizsgálatok fontosságára. Ezen vizsgálatok sikeréhez kritikus a tudomány és a gyógyítás iránt elkötelezett orvosok, gyógyszerészek és egyéb egészségügyi dolgozók munkája. A világnap alkalmából köszönet illeti mindazokat, akik a klinikai vizsgálatok végzésén keresztül hozzájárulnak az orvostudomány fejlődéséhez.

Felhasznált források:

[1] Acemoglu D., Johnson S. Disease and development: the effect of life expectancy on economic growth. J Polit Econ. 2007;115:925–985.

[2] Bunker J.P. The role of medical care in contributing to health improvements within societies. Int J Epidemiol. 2001;30:1260–1263.

[3]  Mishra S. Does modern medicine increase life-expectancy: Quest for the Moon Rabbit? Indian Heart J. 2016 Jan-Feb;68(1):19-27. doi: 10.1016/j.ihj.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18. PMID: 26896262; PMCID: PMC4759485.

[4] 35/2005. (VIII. 26.) EüM rendelet az emberi felhasználásra kerülő vizsgálati készítmények klinikai vizsgálatáról és a helyes klinikai gyakorlat alkalmazásáról

[5] https://ogyei.gov.hu/statisztikai_adatok


A cikket írta:

Dr. Barótfi Szabolcs, Senior Clinical Research Director, MSD

A cikk megjelenését az MSD Pharma Hungary Kft. tette lehetővé.
HU-NON-00951
Lezárás dátuma: 2023. május 12.