Ezer kutatásból lesz egy olyan gyógyszer, ami piacra kerül

2025. 06. 16 12:48 GMT+0100

Csiki Judit interjúja – Nők Lapja Egészség, 2025. június-júliusi lapszám

Egy új, hatékony gyógyszer kifejlesztése hosszú évekbe telik, és dollármilliókat emészt fel. De hogyan is néz ki a gyógyszerfejlesztés valójában, a laboratóriumtól a patikáig? Ebbe enged betekintést dr. Barótfi Szabolcs, az MSD gyógyszeripari vállalat hazai klinikai kutatási igazgatója.

Nők Lapja Egészség: Tételezzük fel, hogy adott egy betegség, amelyre a kutatók gyógymódot szeretnének találni. Hogyan juthatunk el ettől a problémától a megoldásig, azaz a gyógyszerig?

Dr. Barótfi Szabolcs: Ez a folyamat az utóbbi húsz-harminc évben alapvetően megváltozott. Régebben ugyanis főként véletlen felfedezések útján jöttek rá a kutatók egy-egy hatóanyag valódi működésére, arra, hogy az esetleg a gyógyításban is alkalmazható. A legismertebb ilyen eset a penicilliné, de más gyógyszerek is köszönhetik a létrejöttüket egy-egy szerencsés felismerésnek. Ma viszont egészen más a helyzet, sokkal tudatosabb folyamat eredménye a gyógyszer megalkotása.  Ma már a korábbinál sokkal jobban értjük az emberi szervezet működését, a receptorokat, jelátviteli utakat, amelyeken keresztül a hatóanyagok kifejthetik a hatásukat, és célzottan erre fejlesztünk egy gyógyszert. Az informatika is rengeteget segít. Ha megvan a „target”, azaz a receptor vagy jelátviteli út, amelyet megcélozhatunk, az informatikai módszerek segítségével találunk rá arra a nagyjából ezer molekulára, amelyik szóba jöhet, mint a megfelelően működő hatóanyag.

Nők Lapja Egészség: Ez még mindig rengeteg lehetőség – hogyan lehet kiszűrni, melyik a legjobb közülük?

Dr. Barótfi Szabolcs: A gyógyszerkutatásnak alapvetően három lépése van. Az első az úgynevezett felfedező kutatás, amelynek során az informatikai segédlettel kiválasztott ezer molekulát leszűkítjük nagyjából százra, amelyik a megfelelő hatást váltja ki. Ebben ma már sokat segít a mesterséges intelligencia használata.  Ezután jöhet az úgynevezett pre-klinikai kutatás, amelynek során sejt- és szövettenyészeteken, mesterséges szerveken, majd állatkísérletekben figyeljük meg a hatóanyag tulajdonságait, esetleges mellékhatásait. Az egyszerűtől az egyre bonyolultabb modellekig haladunk. Ezekben a vizsgálatokban újabb hatóanyagok esnek ki, vagyis egyre szűkül a kör. Ha viszont ezek a kísérletek sikeresnek bizonyulnak, jöhet a harmadik lépés, a klinikai kutatás.

Nők Lapja Egészség: Ez az a lépcsőfok, amelyben már embereket is bevonnak a vizsgálatba?

Dr. Barótfi Szabolcs: Igen, de ennek is van egy lépcsőzetes felépítése: először kevés, majd nagyobb számú önkéntesen próbálják ki a molekulákat, és jegyzik fel a hatásukat, illetve az esetleges gyakoribb vagy ritkább mellékhatásaikat. Az első fázisban még nem is a betegségre gyakorolt hatást vizsgáljuk, hanem azt, hogy a gyógyszerjelölt hogyan viselkedik a szervezetben, így kevés számú, egészséges önkéntesen teszteljük a gyógyszert, nagyon szigorú körülmények között és szabályok szerint. A második fázisban az adott betegségben szenvedő 100-150 ember vesz részt, majd a harmadik fázis az, amelyben sok száz, sok ezer – akár tízezer beteg is gyógyulhat a kísérleti gyógyszerrel. A ritkább mellékhatásokat is figyeljük, és a különlegesebb betegcsoportok, például idősek, vagy valamilyen társbetegségben szenvedők is helyet kapnak a kutatásban. Ha abban a betegpopulációban is hatékony a gyógyszer, amelyen végül alkalmazni fogjuk, akkor a vizsgálatok során keletkezett szó szerint több tonnányi dokumentációt benyújtjuk törzskönyvezésre, és ha ez is megtörténik, akkor kerülhet piacra az adott szer. A teljes folyamat sokszor akár 10-15 évet is igénybe vehet, és nagyon sok pénzt emészt fel. Ma nagyjából másfél milliárd dollárba kerül egy új gyógyszer kifejlesztése – érdemes megjegyezni, hogy ez az összeg a 70-es években még ennek az egyharmada, körülbelül 500 millió dollár volt. Azt is tudni kell, hogy ezer gyógyszerkezdeményből jó, ha egy a piacra kerül. Még a klinikai próbák harmadik fázisában is nagyjából 30 százalék a sikertelenség esélye.

Nők Lapja Egészség: A COVID-járvány idején épp ez volt az egyik kritika, ami a vakcinafejlesztést érte: sokan azért nem bíztak az oltóanyagokban, mert rekordidő alatt készültek el. Bár a járványt sikerült a segítségükkel megfékezni, az oltási program mégis felszította az oltás- és tudományellenesség új hullámát.

Dr. Barótfi Szabolcs: A vakcinakutatás egy sajátos területe a gyógyszerfejlesztésnek. Két része van: az első a platform megtalálása, vagyis annak kidolgozása, hogyan juttassuk be a szervezetbe a vakcinát úgy, hogy az a kívánt módon hasznosuljon. A második rész a kórokozó azon részének azonosítása, amit bejuttatunk, és ami majd kiváltja a megfelelő immunválaszt. Sok vakcinánál a korábbi kutatások eredményeként a platform már készen állt, a feladat az volt, hogy a koronavírus immunválaszért felelős részét megtaláljuk. Ezzel jelentősen csökkent a kutatási idő. Az ipari és az akadémiai szereplők eddig soha nem látott mértékű összefogása, együttműködése is gyorsította a fejlesztést. Az is tagadhatatlan, hogy ahová nagyobb pénz és figyelem áramlik, ott gyors áttöréseket lehet elérni. A COVID tipikusan ilyen terület volt, a vakcináknak azonban ugyanazoknak a feltételeknek kellett megfelelniük és ugyanolyan szigorú tesztelésen kellett átmenniük, mint bármilyen más gyógyszernek.

Nők Lapja Egészség: Arról is egyre többet olvasni, hogy a gyógyszerek tesztelésében részt vevők között kevesebb a női önkéntes, így a női szervezet sajátos működését kevésbé veszi figyelembe a tudomány és a gyógyszeripar.

Dr. Barótfi Szabolcs: Korábban valóban kisebb volt a nők részvétele a vizsgálatokban. Ez azért aggasztó, mert a női szervezet sok tekintetben más, mint a férfiaké, és egyes gyógyszerek hatóanyagára is eltérően reagálhat. A nőknek más a testösszetétele, a hormonrendszere, mint a férfiaké – épp ezért fontos, megfelelően számban vegyenek részt a kutatásokban. Először az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerhatóság (FDA) tette kötelezővé, hogy más, alulreprezentált kisebbségekkel együtt a nőket is fokozottan vonják be a klinikai vizsgálatokba, így a gyártók és a kutatóintézetek, valamint a klinikai kutatásokat végző intézmények ma már tudatosan törekszenek erre.

Nők Lapja Egészség: Hogyan történik az önkéntesek toborzása? Sokszor hallani, hogy azok a betegek, akik egy súlyos diagnózissal szembesülnek, egyfajta reménysugárként tekintenek a kísérleti gyógyszerekre.

Dr. Barótfi Szabolcs: A klinikai kutatások az egészségügyi intézményekben zajlanak, az orvosok döntenek arról, a betegeiket ismerve, kik lehetnek alkalmasak a részvételre. Az önkéntest számos szigorú szabály védi – a legfontosabb a tájékozott beleegyezés. Ez a gyakorlatban annyit jelent, hogy az orvos részletesen bemutatja, mi történik a vizsgálatban, milyen előnyei, és – ez különösen fontos, mert így nem keltünk hiú reményeket – milyen kockázatai, mellékhatásai lehetnek. A betegtájékoztatót a beteg elviheti, megvitathatja a családjával, a háziorvosával, felteheti a kérdéseit. Csak akkor szabad aláírnia, ha valóban minden tájékoztatást megkapott. Bármikor, indoklás nélkül kiléphet a vizsgálatból – mondhatjuk, hogy a repülés mellett a gyógyszerkutatás az a terület, amelyre a legszigorúbb szabályozás vonatkozik, és amelyben a legjobban ügyelnek a résztvevők biztonságára. Ez még inkább így van, ha valamilyen sérülékeny csoportról van szó, például gyerekekről, vagy olyanokról, akik életveszélyes állapotban vannak.

Nők Lapja Egészség: Sokak szerint az utóbbi évek robbanásszerű technikai fejlődése abban az irányban hat, hogy sok, ma még nagyon súlyos betegségnek megtalálhatják a gyógymódját. Milyen területeken várhatjuk az áttörést?

Dr. Barótfi Szabolcs: Sokszor felröppen a hír, hogy valamilyen betegségnek megtalálták a gyógymódját – én ennél árnyaltabban fogalmaznék. Nagy előrelépések vannak és várhatók az onkológia, az immunterápiák, a ritka betegségek, illetve egyes immunológiai kórképek, autoimmun betegségek területén. A műszaki és a gyógyszeripari innováció egymásra találásával egészen innovatív gyógyszer-eszköz kombinációk fejlesztése zajlik, amely többek közt a kardiológiában hozhat jelentős eredményeket. Olyan területek is vannak, amelyeken nagy fejlesztések zajlanak, de még nincs áttörés, ilyenek például a neuro-degeneratív betegségek, például az Alzheimer- vagy a Parkinson-kór.

Nők Lapja Egészség: Ön személy szerint mindig is kutatóként képzelte el a pályáját?

Dr. Barótfi Szabolcs: Tulajdonképpen igen, 25 éve foglalkozom klinikai kutatásokkal. Már egyetemista koromban is ez a terület érdekelt, volt bennem egy alapvető kíváncsiság. Azt ekkor még nem tudtam, hogy az alapkutatásban, azaz a laborban, vagy a klinikai kutatásokban képzelem el a jövőmet, egy spanyolországi ösztöndíj azonban mindent eldöntött. Itt annyira beleláttam a klinikai kutatásokba, hogy a végzés után azonnal ezen a területen helyezkedtem el. Néhány éve viszont már nem csak klinikai kutatási igazgatóként tevékenykedem, hanem health coachként is.

Nők Lapja Egészség: Ez mit jelent pontosan?

Dr. Barótfi Szabolcs: Korábban business coach voltam, azaz vezetők fejlesztésével, elakadásaival foglalkoztam. Hamar kiderült azonban, hogy sok vezetői elakadás mögött az életmód egyensúlyának felborulása húzódik meg. Itt a változás felé vezető út első lépése az, hogy fejben elbontjuk azokat az akadályokat, amelyek az egészséges életvitel útjában állnak. Sokan ugyanis tudják, min kellene változtatniuk, a szokásaik átalakítása azonban nehezen megy. Ennek nyomán alapítottuk meg kollégáimmal az első business health coach képzést: az itt végzők a saját életükben is alkalmazhatják a tanultakat, de másokon is segíthetnek. Az egészséges vezetők pedig egészséges munkahelyi légkört teremthetnek.

Nők Lapja Egészség: Ön is képes a saját életmódjába bevinni ezt a fajta tudatosságot?

Dr. Barótfi Szabolcs: Lényegében igen – két tizenéves lányom van, az ő nevelésükben is igyekszünk ezt a fajta egészséges, holisztikus megközelítést alkalmazni. Fontos, hogy megtanulják a határhúzás, a nemet mondás képességét, felismerjék az alvás, a pihenés, valamint a testi mellett a mentális egészség fontosságát. Ez utóbbit egyébként kamaszkorban számos veszély fenyegeti, a társas kapcsolatok hiányától a közösségi média torzításaiig. A családban odafigyelünk arra, hogy rendszeresen minőségi időt töltsünk együtt, például együtt kiránduljunk, sportoljunk, vagy épp társasjátékozzunk, beszélgessünk. Ezek első hallásra nem bonyolult dolgok, mégis kell egyfajta odafigyelés ahhoz, hogy időt szánjunk rájuk. Hosszú távon azonban hiszem, hogy fontos hatásuk van.

MSD Pharma Hungary Kft. 1095 Budapest, Lechner Ödön fasor 10/b, +36-1-888-5300, hungary_msd@msd.com, www.msd.hu, HU-NON-01664, lezárás dátuma: 2025.05.20.